Off-Label-Use

Off-Label-Use bedeutet so viel wie „andere Verwendung als auf dem Etikett“ bzw. „nicht bestimmungsgemäßer Gebrauch“.

Gemeint ist damit, dass ein Medikament für eine Erkrankung oder eine Patient:innengruppe verwendet wird, die nicht von den entsprechenden Zulassungsbehörden genehmigt worden ist.

Wer prüft die Zulassung von Medikamenten?

Jedes Medikament, das in einer europäischen Apotheke erhältlich ist, ist von einer Zulassungsbehörde geprüft und zugelassen. In Europa ist dafür die „European Medicines Agency“ (EMA) zuständig. In Deutschland sind es das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und für einige Impfstoffe auch das Paul-Ehrlich-Institut (PEI). In Österreich unterliegt die Prüfung und Zulassung von Arzneimitteln dem Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG). In der Schweiz unterliegt die Prüfung und Zulassung von Medikamenten der Swissmedic.

Wie sieht die rechtliche Lage für Off-Label-Use aus?

Grundsätzlich ist Ärzt:innen die zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln erlaubt. Medizinische Fachgesellschaften empfehlen, Arzneimittel nur dann „Off-Label“ zu verordnen, wenn wissenschaftliche Studien Nachweise für den Nutzen des Medikaments, in dem nicht zugelassenen Anwendungsgebiet, liefern.

Das Anwendungsgebiet ergibt sich aus der Erkrankung und der Personengruppe, bei der ein Medikament in Studien getestet wurde. Einige Medikamente sind nur für Sonderformen einer Erkrankung und nur für bestimmte Personengruppen (z. B. Frauen oder Männer, Kinder oder Erwachsene) zugelassen.

Ärzt:innen müssen die/den Patient:in darüber informieren, wenn sie ein Medikament außerhalb der Zulassung einsetzen wollen und über die möglichen Folgen und Risiken aufklären. Wenn während der Off-Label-Behandlung schwere Nebenwirkungen auftreten, können Ärzt:innen haftbar gemacht werden.

Was sind die Voraussetzungen für Off-Label-Use?

• Es handelt sich um eine schwerwiegende, lebensbedrohliche oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigende Erkrankung.
• Andere Therapien, die zugelassen sind, sind nicht verfügbar.
• Die bestehende Datenlage muss Rückschlüsse zulassen, dass mit dem Arzneimittel ein kurativer (auf Heilung ausgerichtet) oder palliativer Behandlungserfolg erzielt werden kann (z. B. durch Ergebnisse einer Phase-III-Studie oder anderweitig erlangte Erkenntnisse von gleicher Qualität, die einen relevanten Nutzen oder eine relevante Wirksamkeit mit einem vertretbaren Risiko belegen).
• Das Arzneimittelgesetz muss eingehalten werden.
• Der verordnende Arzt muss ausreichend qualifiziert sein.
• Das Selbstbestimmungsrecht der Patient:innen muss eingehalten werden.

Wann kommt es zur Anwendung von Off-Label-Use?

Häufig kommt ein Off-Label-Use bei schweren oder seltenen Erkrankungen vor, bei denen die zugelassenen Therapieformen ausgereizt sind bzw. nicht den erwünschten Nutzen bringen. Dies ist z. B. bei Krebserkrankungen oder HIV oft der Fall. Auch bei Kindern wird häufig Off-Label verordnet, da viele Arzneimittel nicht für die Anwendung an Kindern geprüft und zugelassen sind. Auch für Schwangere und Stillende fehlen in vielen Fällen die entsprechenden Untersuchungen im Rahmen der Zulassung.